forum.wfido.ru  

Вернуться   forum.wfido.ru > Прочие эхи > RU.BIOLOGY

Ответ
 
Опции темы Опции просмотра
  #1  
Старый 01.09.2018, 11:23
Dmitry Kabanov
Guest
 
Сообщений: n/a
По умолчанию С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию

Dmitry Kabanov написал(а) к All в Sep 18 09:56:14 по местному времени:

С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию.
Редактор генома CRISPR уже неоднократно успешно использовали для лечения различных аномалий. И вот сейчас редакция журнала Science Alert сообщает, что CRISPR вновь показал свою эффективность. В этот раз при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.
Мышечная дистрофия Дюшенна (она же носит название мышечной дистрофии Беккера) - это генетическое заболевание, ассоциированное с мутацией в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой и характеризуется слабостью проксимальных мышц, вызванной дегенерацией мышечных волокон. Такие пациенты в раннем возрасте утрачивают возможность ходить, а к 30 годам у большинства развивается сердечно-легочная недостаточность, которая зачастую и является причиной смерти. Все усложняется еще и тем, что ген DMD состоит из множества "деталей" (экзонов), которые могут повредиться в процессе формирования, что и вызовет дефект в гене.
Ученые из Университета Техаса совместно со своими коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали довольно интересный подход, который называется пропуск экзонов (exon skipping). Он заключается в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить путем удаления 51 экзона. В исследованиях участвовали собаки породы бигль, у которых имеется то же самое заболевание и за его развитие отвечает тот же самый ген, повреждение которого приводит к тем же самым последствиям.
Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности
Всего с CRISPR-системой было проведено 2 эксперимента: в первом двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR и через 6 недель провели контрольный замер. Выяснилось, что в мышечной ткани началось производство дистрофина суммарно в 60% от нормы. Во втором эксперименте двум другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что вводили в мышцу. Спустя 8 недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у 1 щенка и до 90% от нормы у второго щенка.
При этом даже не смотря на столь впечатляющие результаты, по признанию ученых, терапия при помощи CRISPR требует проведения дополнительных и крайне длительных испытаний, ведь на данный момент не ясно, насколько долго концентрация белка поддерживается в мышцах на нужном уровне и как это влияет на организм в целом.
https://hi-news.ru/science/s-pomoshh...istrofiyu.html
--- AfterShock/Android 1.6.5
Ответить с цитированием
Ответ

Опции темы
Опции просмотра

Ваши права в разделе
Вы не можете создавать новые темы
Вы не можете отвечать в темах
Вы не можете прикреплять вложения
Вы не можете редактировать свои сообщения

BB коды Вкл.
Смайлы Вкл.
[IMG] код Вкл.
HTML код Выкл.

Быстрый переход


Текущее время: 06:15. Часовой пояс GMT +4.


Powered by vBulletin® Version 3.8.7
Copyright ©2000 - 2024, vBulletin Solutions, Inc. Перевод: zCarot